細胞(bao)基(ji)因治(zhi)(zhi)療是(shi)生物醫(yi)藥領域的(de)前(qian)沿陣地,它通(tong)過對(dui)細胞(bao)或基(ji)因進行改造、修飾(shi)、調控,來(lai)糾(jiu)正或補償因基(ji)因缺(que)陷和(he)異(yi)常引起的(de)疾(ji)病(bing)(bing),為傳(chuan)統療法難(nan)以攻克的(de)疑(yi)難(nan)病(bing)(bing)癥,如遺傳(chuan)性疾(ji)病(bing)(bing)、某些(xie)癌癥、自(zi)身(shen)免(mian)疫性疾(ji)病(bing)(bing)等,帶來(lai)了新的(de)治(zhi)(zhi)愈希(xi)望。
干(gan)(gan)細(xi)(xi)(xi)胞(bao)療法(fa)是(shi)(shi)細(xi)(xi)(xi)胞(bao)基因治療的重要分支。干(gan)(gan)細(xi)(xi)(xi)胞(bao)具備(bei)自我更新和多(duo)向分化潛能,能分化成(cheng)多(duo)種(zhong)功能細(xi)(xi)(xi)胞(bao),修復受(shou)損組(zu)織和器官。間(jian)充質干(gan)(gan)細(xi)(xi)(xi)胞(bao)(MSC)是(shi)(shi)其(qi)中備(bei)受(shou)關注的類型,具有免疫(yi)(yi)調節、抗炎(yan)、促進組(zu)織修復等特性(xing)。在(zai)臨床(chuang)應(ying)用(yong)(yong)(yong)中,MSC 已被嘗試用(yong)(yong)(yong)于(yu)治療多(duo)種(zhong)疾病,如移植物抗宿主病、骨關節炎(yan)、心肌(ji)梗(geng)死等,通過調節免疫(yi)(yi)微(wei)環(huan)境、促進組(zu)織再生(sheng)等機制發揮治療作用(yong)(yong)(yong)。
誘(you)導多能(neng)干(gan)細(xi)胞(bao)(iPSC)細(xi)胞(bao)療法是另一項創新性突破。iPSC 由成體細(xi)胞(bao)經重編(bian)程獲得,擁有類似胚(pei)胎干(gan)細(xi)胞(bao)的多能(neng)性。它克服(fu)了胚(pei)胎干(gan)細(xi)胞(bao)來源(yuan)的倫理問題,可根據患者自身細(xi)胞(bao)定(ding)制,降低免疫排斥風險。iPSC 能(neng)分化為各類細(xi)胞(bao),用于(yu)疾(ji)(ji)病建模、藥物(wu)篩選(xuan)以及細(xi)胞(bao)移植治療,為帕金森病、糖尿病等(deng)疾(ji)(ji)病的治療帶來新曙光(guang)。
基(ji)(ji)因(yin)遞(di)(di)(di)送(song)技(ji)術則(ze)是細(xi)胞基(ji)(ji)因(yin)治(zhi)療的(de)(de)關(guan)鍵支撐(cheng)。它負責將(jiang)治(zhi)療性(xing)(xing)基(ji)(ji)因(yin)安(an)全(quan)、效率高地遞(di)(di)(di)送(song)至(zhi)靶(ba)(ba)細(xi)胞。轉染試劑(ji)是基(ji)(ji)因(yin)遞(di)(di)(di)送(song)常用工具之一,通過特定(ding)機制將(jiang)外源基(ji)(ji)因(yin)導入(ru)細(xi)胞。基(ji)(ji)因(yin)遞(di)(di)(di)送(song)技(ji)術面臨遞(di)(di)(di)送(song)效率、靶(ba)(ba)向性(xing)(xing)、安(an)全(quan)性(xing)(xing)等挑戰,理想的(de)(de)遞(di)(di)(di)送(song)系(xi)統需準確地將(jiang)基(ji)(ji)因(yin)遞(di)(di)(di)送(song)至(zhi)病(bing)(bing)變細(xi)胞,避(bi)免脫(tuo)靶(ba)(ba)效應,同(tong)時(shi)不引(yin)發免疫反應和毒性(xing)(xing)。病(bing)(bing)毒載(zai)(zai)體(ti)(如腺相關(guan)病(bing)(bing)毒載(zai)(zai)體(ti))和非(fei)病(bing)(bing)毒載(zai)(zai)體(ti)(如脂(zhi)質納米(mi)顆粒(li))是目前(qian)主(zhu)流(liu)的(de)(de)基(ji)(ji)因(yin)遞(di)(di)(di)送(song)載(zai)(zai)體(ti),科研人員不斷優化載(zai)(zai)體(ti)設計,以提升基(ji)(ji)因(yin)治(zhi)療的(de)(de)有效性(xing)(xing)和安(an)全(quan)性(xing)(xing)。
細胞基因治療(liao)憑借(jie)干細胞療(liao)法(fa)、iPSC 細胞療(liao)法(fa)和基因遞送技術等(deng)不斷(duan)發展,有望為(wei)更多難治性(xing)疾病(bing)提供(gong)治愈方(fang)案,變革未來醫學格局。