細胞基因治療整體解決方案
細胞基因治療是生物醫藥領域的前沿陣地，它通過對細胞或基因進行改造、修飾、調控，來糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，為傳統療法難以攻克的疑難病癥，如遺傳性疾病、某些癌癥、自身免疫性疾病等，帶來了新的治愈希望。
干細胞療法是細胞基因治療的重要分支。干細胞具備自我更新和多向分化潛能，能分化成多種功能細胞，修復受損組織和器官。間充質干細胞（MSC）是其中備受關注的類型，具有免疫調節、抗炎、促進組織修復等特性。在臨床應用中，MSC 已被嘗試用于治療多種疾病，如移植物抗宿主病、骨關節炎、心肌梗死等，通過調節免疫微環境、促進組織再生等機制發揮治療作用。
誘導多能干細胞（iPSC）細胞療法是另一項創新性突破。iPSC 由成體細胞經重編程獲得，擁有類似胚胎干細胞的多能性。它克服了胚胎干細胞來源的倫理問題，可根據患者自身細胞定制，降低免疫排斥風險。iPSC 能分化為各類細胞，用于疾病建模、藥物篩選以及細胞移植治療，為帕金森病、糖尿病等疾病的治療帶來新曙光。
基因遞送技術則是細胞基因治療的關鍵支撐。它負責將治療性基因安全、效率高地遞送至靶細胞。轉染試劑是基因遞送常用工具之一，通過特定機制將外源基因導入細胞。基因遞送技術面臨遞送效率、靶向性、安全性等挑戰，理想的遞送系統需準確地將基因遞送至病變細胞，避免脫靶效應，同時不引發免疫反應和毒性。病毒載體（如腺相關病毒載體）和非病毒載體（如脂質納米顆粒）是目前主流的基因遞送載體，科研人員不斷優化載體設計，以提升基因治療的有效性和安全性。
細胞基因治療憑借干細胞療法、iPSC 細胞療法和基因遞送技術等不斷發展，有望為更多難治性疾病提供治愈方案，變革未來醫學格局。
