細(xi)胞(bao)基因(yin)治療是生(sheng)物(wu)醫(yi)藥領域(yu)的前沿陣地,它(ta)通過對細(xi)胞(bao)或(huo)基因(yin)進行(xing)改造(zao)、修(xiu)飾、調控,來糾正或(huo)補償因(yin)基因(yin)缺(que)陷(xian)和異常引起的疾(ji)病(bing),為傳(chuan)統療法(fa)難以攻克(ke)的疑難病(bing)癥(zheng),如遺(yi)傳(chuan)性(xing)疾(ji)病(bing)、某些(xie)癌癥(zheng)、自身免疫性(xing)疾(ji)病(bing)等(deng),帶來了新(xin)的治愈希望。
干細胞(bao)療(liao)法是細胞(bao)基因治(zhi)療(liao)的(de)重要分(fen)支。干細胞(bao)具(ju)(ju)備自我更(geng)新和多(duo)(duo)向分(fen)化潛能,能分(fen)化成多(duo)(duo)種(zhong)功能細胞(bao),修(xiu)復(fu)受損組(zu)織(zhi)和器官。間充質干細胞(bao)(MSC)是其中備受關(guan)(guan)注的(de)類型(xing),具(ju)(ju)有(you)免疫調節(jie)、抗(kang)炎、促(cu)進組(zu)織(zhi)修(xiu)復(fu)等特性。在(zai)臨床應用中,MSC 已被(bei)嘗試用于(yu)治(zhi)療(liao)多(duo)(duo)種(zhong)疾病,如移植物(wu)抗(kang)宿主(zhu)病、骨關(guan)(guan)節(jie)炎、心(xin)肌梗死等,通過(guo)調節(jie)免疫微環境、促(cu)進組(zu)織(zhi)再(zai)生等機制發(fa)揮治(zhi)療(liao)作用。
誘導多能(neng)(neng)干(gan)細(xi)胞(bao)(bao)(iPSC)細(xi)胞(bao)(bao)療(liao)法是另一(yi)項(xiang)創新(xin)性突破。iPSC 由成體細(xi)胞(bao)(bao)經重(zhong)編程獲(huo)得,擁有(you)類(lei)似胚胎干(gan)細(xi)胞(bao)(bao)的(de)多能(neng)(neng)性。它克服了(le)胚胎干(gan)細(xi)胞(bao)(bao)來源的(de)倫理(li)問題,可(ke)根(gen)據患者自身細(xi)胞(bao)(bao)定制,降(jiang)低免疫(yi)排斥風險。iPSC 能(neng)(neng)分化為各類(lei)細(xi)胞(bao)(bao),用(yong)于疾病建模、藥物篩選以及細(xi)胞(bao)(bao)移植治(zhi)療(liao),為帕金森病、糖尿病等疾病的(de)治(zhi)療(liao)帶來新(xin)曙(shu)光。
基(ji)因(yin)(yin)(yin)遞(di)(di)(di)送(song)(song)技術(shu)則(ze)是(shi)細(xi)胞(bao)基(ji)因(yin)(yin)(yin)治(zhi)療的關鍵支撐。它(ta)負責將(jiang)治(zhi)療性基(ji)因(yin)(yin)(yin)安全(quan)(quan)、效率(lv)高地遞(di)(di)(di)送(song)(song)至(zhi)靶細(xi)胞(bao)。轉染試劑是(shi)基(ji)因(yin)(yin)(yin)遞(di)(di)(di)送(song)(song)常(chang)用工具之一,通過特定機(ji)制將(jiang)外源基(ji)因(yin)(yin)(yin)導入細(xi)胞(bao)。基(ji)因(yin)(yin)(yin)遞(di)(di)(di)送(song)(song)技術(shu)面臨遞(di)(di)(di)送(song)(song)效率(lv)、靶向性、安全(quan)(quan)性等挑戰,理(li)想(xiang)的遞(di)(di)(di)送(song)(song)系統(tong)需準確地將(jiang)基(ji)因(yin)(yin)(yin)遞(di)(di)(di)送(song)(song)至(zhi)病變細(xi)胞(bao),避(bi)免脫靶效應(ying),同時不引發(fa)免疫反應(ying)和毒(du)性。病毒(du)載(zai)(zai)體(如(ru)腺相(xiang)關病毒(du)載(zai)(zai)體)和非(fei)病毒(du)載(zai)(zai)體(如(ru)脂質納米顆粒(li))是(shi)目前(qian)主流的基(ji)因(yin)(yin)(yin)遞(di)(di)(di)送(song)(song)載(zai)(zai)體,科研(yan)人員不斷優(you)化載(zai)(zai)體設計,以提升(sheng)基(ji)因(yin)(yin)(yin)治(zhi)療的有效性和安全(quan)(quan)性。
細(xi)(xi)胞基因治療憑借干(gan)細(xi)(xi)胞療法(fa)、iPSC 細(xi)(xi)胞療法(fa)和基因遞(di)送技術等不(bu)斷發展,有望(wang)為更多(duo)難治性(xing)疾病(bing)提供治愈方案,變(bian)革(ge)未來醫學格(ge)局。