細(xi)胞基因治療(liao)是生物醫藥領域的(de)前沿陣地(di),它通過對細(xi)胞或基因進行改造(zao)、修飾、調控,來糾正或補償因基因缺(que)陷和(he)異常(chang)引起(qi)的(de)疾病(bing),為傳統(tong)療(liao)法難(nan)以攻克的(de)疑難(nan)病(bing)癥,如遺傳性疾病(bing)、某些癌癥、自身免疫性疾病(bing)等,帶來了新的(de)治愈希望。
干細(xi)(xi)胞療法是細(xi)(xi)胞基因治療的重要分(fen)支。干細(xi)(xi)胞具備自我更新和多(duo)向(xiang)分(fen)化(hua)潛能,能分(fen)化(hua)成多(duo)種功能細(xi)(xi)胞,修復受(shou)損組(zu)織和器官。間(jian)充質干細(xi)(xi)胞(MSC)是其(qi)中備受(shou)關注的類(lei)型(xing),具有免(mian)疫調(diao)節、抗炎(yan)、促進組(zu)織修復等特(te)性。在臨床應用(yong)中,MSC 已被嘗試用(yong)于治療多(duo)種疾病(bing),如移植物抗宿主病(bing)、骨關節炎(yan)、心肌梗(geng)死等,通過調(diao)節免(mian)疫微(wei)環境(jing)、促進組(zu)織再生等機制發揮治療作(zuo)用(yong)。
誘導(dao)多(duo)能(neng)干(gan)細胞(bao)(bao)(bao)(bao)(iPSC)細胞(bao)(bao)(bao)(bao)療法是另一項創新(xin)性(xing)突破。iPSC 由成體細胞(bao)(bao)(bao)(bao)經(jing)重編(bian)程獲(huo)得,擁有類(lei)似胚(pei)(pei)胎(tai)干(gan)細胞(bao)(bao)(bao)(bao)的(de)多(duo)能(neng)性(xing)。它克服了(le)胚(pei)(pei)胎(tai)干(gan)細胞(bao)(bao)(bao)(bao)來(lai)源的(de)倫理(li)問題,可根據患者自身細胞(bao)(bao)(bao)(bao)定(ding)制(zhi),降低免疫排斥風(feng)險。iPSC 能(neng)分化(hua)為各類(lei)細胞(bao)(bao)(bao)(bao),用于疾(ji)病建(jian)模、藥(yao)物篩(shai)選(xuan)以及細胞(bao)(bao)(bao)(bao)移植治療,為帕金(jin)森(sen)病、糖尿病等疾(ji)病的(de)治療帶來(lai)新(xin)曙光。
基(ji)因遞(di)(di)送(song)(song)(song)技術(shu)(shu)則是細胞基(ji)因治療的(de)關鍵支撐。它負責將治療性(xing)基(ji)因安(an)全(quan)、效(xiao)率(lv)高地遞(di)(di)送(song)(song)(song)至靶細胞。轉染試劑(ji)是基(ji)因遞(di)(di)送(song)(song)(song)常用工具之一,通過特(te)定機制(zhi)將外(wai)源基(ji)因導入細胞。基(ji)因遞(di)(di)送(song)(song)(song)技術(shu)(shu)面臨遞(di)(di)送(song)(song)(song)效(xiao)率(lv)、靶向性(xing)、安(an)全(quan)性(xing)等挑戰,理想(xiang)的(de)遞(di)(di)送(song)(song)(song)系(xi)統需準確(que)地將基(ji)因遞(di)(di)送(song)(song)(song)至病變細胞,避免脫靶效(xiao)應,同時不引(yin)發(fa)免疫反應和毒性(xing)。病毒載(zai)體(ti)(ti)(ti)(如腺(xian)相(xiang)關病毒載(zai)體(ti)(ti)(ti))和非(fei)病毒載(zai)體(ti)(ti)(ti)(如脂質納(na)米顆粒)是目前(qian)主(zhu)流(liu)的(de)基(ji)因遞(di)(di)送(song)(song)(song)載(zai)體(ti)(ti)(ti),科(ke)研人員不斷優(you)化載(zai)體(ti)(ti)(ti)設計,以提(ti)升基(ji)因治療的(de)有效(xiao)性(xing)和安(an)全(quan)性(xing)。
細胞(bao)(bao)基(ji)因(yin)治(zhi)療(liao)憑借干細胞(bao)(bao)療(liao)法(fa)(fa)、iPSC 細胞(bao)(bao)療(liao)法(fa)(fa)和(he)基(ji)因(yin)遞(di)送(song)技(ji)術(shu)等不(bu)斷發展(zhan),有望為更(geng)多難治(zhi)性疾病(bing)提供(gong)治(zhi)愈方案,變(bian)革(ge)未來醫學(xue)格局。