細(xi)胞基因(yin)(yin)(yin)治療是(shi)生物醫藥領(ling)域的(de)前沿陣地,它通過(guo)對細(xi)胞或(huo)基因(yin)(yin)(yin)進行改(gai)造、修飾(shi)、調控,來(lai)糾正或(huo)補償因(yin)(yin)(yin)基因(yin)(yin)(yin)缺陷和異常引起(qi)的(de)疾(ji)病,為傳(chuan)統療法難以攻(gong)克的(de)疑難病癥(zheng)(zheng),如遺傳(chuan)性疾(ji)病、某些癌癥(zheng)(zheng)、自(zi)身(shen)免疫性疾(ji)病等,帶(dai)來(lai)了新(xin)的(de)治愈希望(wang)。
干(gan)細(xi)(xi)胞療法是細(xi)(xi)胞基因治(zhi)療的重要分(fen)支。干(gan)細(xi)(xi)胞具備(bei)自我(wo)更(geng)新和多向分(fen)化潛能,能分(fen)化成多種(zhong)功(gong)能細(xi)(xi)胞,修(xiu)復受(shou)損(sun)組(zu)織和器(qi)官。間充質干(gan)細(xi)(xi)胞(MSC)是其中(zhong)備(bei)受(shou)關注的類型(xing),具有免疫(yi)(yi)調節(jie)、抗炎、促進組(zu)織修(xiu)復等(deng)特性。在臨床應用中(zhong),MSC 已被嘗試(shi)用于治(zhi)療多種(zhong)疾病(bing),如(ru)移植物抗宿主病(bing)、骨(gu)關節(jie)炎、心肌梗(geng)死等(deng),通過調節(jie)免疫(yi)(yi)微環境、促進組(zu)織再(zai)生等(deng)機制發揮治(zhi)療作用。
誘導多能(neng)(neng)干(gan)(gan)細(xi)(xi)胞(bao)(iPSC)細(xi)(xi)胞(bao)療(liao)(liao)法是另一項創(chuang)新(xin)性突(tu)破。iPSC 由成(cheng)體細(xi)(xi)胞(bao)經重編程獲得,擁(yong)有類(lei)似(si)胚胎干(gan)(gan)細(xi)(xi)胞(bao)的(de)多能(neng)(neng)性。它克服了(le)胚胎干(gan)(gan)細(xi)(xi)胞(bao)來源的(de)倫(lun)理問題(ti),可(ke)根據患者自身細(xi)(xi)胞(bao)定制,降低免疫排斥風險。iPSC 能(neng)(neng)分化(hua)為各類(lei)細(xi)(xi)胞(bao),用于疾病建模、藥物篩選以及細(xi)(xi)胞(bao)移植治療(liao)(liao),為帕(pa)金森(sen)病、糖尿病等(deng)疾病的(de)治療(liao)(liao)帶來新(xin)曙光。
基(ji)(ji)(ji)(ji)因遞(di)(di)(di)送技術(shu)則是細胞(bao)基(ji)(ji)(ji)(ji)因治療的(de)關(guan)(guan)鍵支撐。它負責將治療性(xing)(xing)基(ji)(ji)(ji)(ji)因安(an)(an)全、效率高地遞(di)(di)(di)送至靶細胞(bao)。轉染試劑是基(ji)(ji)(ji)(ji)因遞(di)(di)(di)送常用工具(ju)之一(yi),通過(guo)特(te)定機制將外源基(ji)(ji)(ji)(ji)因導入細胞(bao)。基(ji)(ji)(ji)(ji)因遞(di)(di)(di)送技術(shu)面臨(lin)遞(di)(di)(di)送效率、靶向性(xing)(xing)、安(an)(an)全性(xing)(xing)等(deng)挑戰(zhan),理想的(de)遞(di)(di)(di)送系統需準確地將基(ji)(ji)(ji)(ji)因遞(di)(di)(di)送至病(bing)變細胞(bao),避免脫靶效應,同時不(bu)引發免疫反(fan)應和毒(du)性(xing)(xing)。病(bing)毒(du)載體(ti)(如腺相關(guan)(guan)病(bing)毒(du)載體(ti))和非(fei)病(bing)毒(du)載體(ti)(如脂質(zhi)納米(mi)顆粒)是目前主(zhu)流的(de)基(ji)(ji)(ji)(ji)因遞(di)(di)(di)送載體(ti),科研(yan)人員不(bu)斷優化載體(ti)設(she)計,以提升基(ji)(ji)(ji)(ji)因治療的(de)有效性(xing)(xing)和安(an)(an)全性(xing)(xing)。
細胞基(ji)因(yin)治(zhi)(zhi)療憑借干細胞療法(fa)、iPSC 細胞療法(fa)和(he)基(ji)因(yin)遞送(song)技(ji)術等不斷發展,有(you)望(wang)為(wei)更多難(nan)治(zhi)(zhi)性疾病提供治(zhi)(zhi)愈方(fang)案(an),變革未來醫學格局。