細胞基因(yin)治療整體解決方案
細胞(bao)基因(yin)治療(liao)是生(sheng)物醫藥領域(yu)的前沿陣地，它通過對細胞(bao)或基因(yin)進行(xing)改造、修飾、調控，來糾正或補(bu)償因(yin)基因(yin)缺陷和異常(chang)引起(qi)的疾病，為(wei)傳統療(liao)法難(nan)以攻克的疑難(nan)病癥(zheng)，如(ru)遺傳性疾病、某些癌癥(zheng)、自身(shen)免疫(yi)性疾病等，帶來了(le)新(xin)的治愈希望。
干(gan)細胞療(liao)法(fa)是細胞基因治(zhi)療(liao)的重要(yao)分(fen)支。干(gan)細胞具備自我(wo)更新和(he)多(duo)向分(fen)化潛能(neng)，能(neng)分(fen)化成多(duo)種功能(neng)細胞，修復(fu)受(shou)損組(zu)(zu)織和(he)器官(guan)。間充(chong)質(zhi)干(gan)細胞（MSC）是其中備受(shou)關注的類型，具有免疫調節(jie)、抗(kang)(kang)炎、促進組(zu)(zu)織修復(fu)等(deng)特(te)性。在臨床應用(yong)中，MSC 已被嘗試(shi)用(yong)于治(zhi)療(liao)多(duo)種疾病，如移植(zhi)物抗(kang)(kang)宿主病、骨關節(jie)炎、心肌梗死(si)等(deng)，通過(guo)調節(jie)免疫微環境、促進組(zu)(zu)織再生等(deng)機制發揮治(zhi)療(liao)作(zuo)用(yong)。
誘導多能(neng)干(gan)細(xi)胞(bao)(bao)（iPSC）細(xi)胞(bao)(bao)療法(fa)是另一項創新(xin)性(xing)突(tu)破。iPSC 由成體細(xi)胞(bao)(bao)經(jing)重編程獲得，擁(yong)有(you)類似(si)胚胎(tai)干(gan)細(xi)胞(bao)(bao)的多能(neng)性(xing)。它克服了胚胎(tai)干(gan)細(xi)胞(bao)(bao)來(lai)源的倫(lun)理(li)問題，可根據患者(zhe)自(zi)身細(xi)胞(bao)(bao)定(ding)制，降低免疫排斥風險。iPSC 能(neng)分化為各類細(xi)胞(bao)(bao)，用于疾病建(jian)模、藥(yao)物篩選以及細(xi)胞(bao)(bao)移植治療，為帕(pa)金森(sen)病、糖(tang)尿病等疾病的治療帶來(lai)新(xin)曙光。
基(ji)(ji)(ji)因(yin)(yin)遞(di)(di)(di)送技術則(ze)是細(xi)胞(bao)(bao)基(ji)(ji)(ji)因(yin)(yin)治療(liao)的(de)(de)(de)關鍵支撐(cheng)。它負責將治療(liao)性基(ji)(ji)(ji)因(yin)(yin)安(an)全、效(xiao)(xiao)率(lv)高地(di)(di)遞(di)(di)(di)送至靶(ba)細(xi)胞(bao)(bao)。轉染(ran)試(shi)劑是基(ji)(ji)(ji)因(yin)(yin)遞(di)(di)(di)送常用工具之一，通過特定機制將外源基(ji)(ji)(ji)因(yin)(yin)導(dao)入細(xi)胞(bao)(bao)。基(ji)(ji)(ji)因(yin)(yin)遞(di)(di)(di)送技術面(mian)臨遞(di)(di)(di)送效(xiao)(xiao)率(lv)、靶(ba)向性、安(an)全性等挑戰，理想(xiang)的(de)(de)(de)遞(di)(di)(di)送系統(tong)需準確地(di)(di)將基(ji)(ji)(ji)因(yin)(yin)遞(di)(di)(di)送至病變細(xi)胞(bao)(bao)，避免脫靶(ba)效(xiao)(xiao)應，同(tong)時不引(yin)發免疫反應和毒(du)性。病毒(du)載體(ti)（如(ru)腺相關病毒(du)載體(ti)）和非病毒(du)載體(ti)（如(ru)脂質(zhi)納米顆粒）是目前(qian)主流的(de)(de)(de)基(ji)(ji)(ji)因(yin)(yin)遞(di)(di)(di)送載體(ti)，科(ke)研人員(yuan)不斷優化載體(ti)設計(ji)，以提升基(ji)(ji)(ji)因(yin)(yin)治療(liao)的(de)(de)(de)有效(xiao)(xiao)性和安(an)全性。
細胞基(ji)因(yin)治(zhi)療(liao)(liao)憑(ping)借干細胞療(liao)(liao)法、iPSC 細胞療(liao)(liao)法和基(ji)因(yin)遞送技術等不斷(duan)發展，有望為更多難治(zhi)性疾(ji)病提供治(zhi)愈(yu)方案(an)，變革未來(lai)醫學(xue)格局。
