發布時間：2020/06/01 點擊數：188 SIRION Biotech已(yi)與美(mei)國(guo)過敏和傳染病(bing)研(yan)究(jiu)所（NIAID）進入一項許可協(xie)議的簽訂，該研(yan)究(jiu)所是美(mei)國(guo)國(guo)立衛生研(yan)究(jiu)院（NIH）主(zhu)要的臨床研(yan)究(jiu)機構之一。根據該協(xie)議，NIAID已(yi)獲得SIRION的LentiBOOST技術(shu)的使用許可，以提高其造血(xue)干細胞基因治(zhi)療(liao)計劃的臨床療(liao)效。
X連(lian)鎖嚴(yan)重(zhong)(zhong)(zhong)聯合免(mian)疫缺陷(xian)癥（SCID-X1）是由ILR2G基因突變引起的(de)(de)遺傳性(xing)疾病。這(zhe)種突變會(hui)導致T細(xi)胞，B細(xi)胞和自然殺(sha)傷（NK）細(xi)胞的(de)(de)嚴(yan)重(zhong)(zhong)(zhong)喪(sang)失，從而嚴(yan)重(zhong)(zhong)(zhong)影響患(huan)病兒(er)童的(de)(de)免(mian)疫系統。患(huan)有這(zhe)種嚴(yan)重(zhong)(zhong)(zhong)免(mian)疫缺陷(xian)的(de)(de)嬰兒(er)在(zai)嬰兒(er)期需(xu)要(yao)造(zao)血干細(xi)胞移(yi)植(zhi)用(yong)于生命(ming)的(de)(de)挽(wan)救。在(zai)不進行(xing)(xing)化學療法的(de)(de)情況下(xia)進行(xing)(xing)移(yi)植(zhi)時(shi)，大多數情況下(xia)只能實現部分免(mian)疫重(zhong)(zhong)(zhong)建，患(huan)兒(er)繼續(xu)存在(zai)重(zhong)(zhong)(zhong)大的(de)(de)慢性(xing)醫學疾病問題，并且需(xu)要(yao)每月注射補充免(mian)疫球蛋白（抗體）進行(xing)(xing)終生治療。
直到2016年(nian)(nian)(nian)，還沒有任何治(zhi)(zhi)療(liao)方法可(ke)以改善患有SCID-X1的(de)(de)(de)(de)大齡(ling)兒童和(he)年(nian)(nian)(nian)輕人的(de)(de)(de)(de)部分功能(neng)性免(mian)疫系統以及(ji)相關的(de)(de)(de)(de)醫療(liao)問題。在NIH的(de)(de)(de)(de)一項臨(lin)床研究(jiu)中(zhong)，一小群SCID-X1的(de)(de)(de)(de)大齡(ling)兒童和(he)成年(nian)(nian)(nian)患者獲得了(le)顯著的(de)(de)(de)(de)臨(lin)床益(yi)處，包括經過(guo)慢病毒載(zai)體基(ji)因療(liao)法治(zhi)(zhi)療(liao)用于表達(da)健康的(de)(de)(de)(de)ILR2G時產生了(le)自(zi)己的(de)(de)(de)(de)免(mian)疫球蛋白。這項正在進行的(de)(de)(de)(de)研究(jiu)由NIAID臨(lin)床免(mian)疫學(xue)和(he)微生物學(xue)實驗室遺傳免(mian)疫治(zhi)(zhi)療(liao)科的(de)(de)(de)(de)Suk See De Ravin博士和(he)Harry L Malech博士領導。
為了進一步增強該(gai)患者(zhe)組(zu)的(de)(de)臨(lin)(lin)床反(fan)(fan)應，SIRION將(jiang)其LentiBOOST技(ji)術授權給NIAID，NIAID因(yin)此有(you)權將(jiang)該(gai)技(ji)術用于其SCID-X1臨(lin)(lin)床試驗和其他基(ji)因(yin)療法（例如多(duo)個干細胞和T細胞項目(mu)(mu)）的(de)(de)早期臨(lin)(lin)床開發。通過使用LentiBOOST技(ji)術，NIAID研(yan)究(jiu)人員(yuan)的(de)(de)明確(que)目(mu)(mu)標是進一步改善(shan)接受該(gai)基(ji)因(yin)治療法的(de)(de)SCID-X1患者(zhe)的(de)(de)持(chi)久臨(lin)(lin)床反(fan)(fan)應。實現這一目(mu)(mu)標的(de)(de)關鍵(jian)因(yin)素是，將(jiang)治療基(ji)因(yin)整合到(dao)用于移植(zhi)的(de)(de)CD34 +細胞中的(de)(de)基(ji)因(yin)組(zu)拷貝(bei)數目(mu)(mu)始終保持(chi)良好的(de)(de)目(mu)(mu)標水平。
NIAID研究(jiu)人員發現，當(dang)他們將LentiBOOST技術納入其標準的(de)(de)良好生(sheng)(sheng)產(chan)規范（GMP）轉導(dao)生(sheng)(sheng)產(chan)過程中時，他們可以穩定(ding)地將轉導(dao)效率提(ti)高數倍，在(zai)最近(jin)四個使用新的(de)(de)轉導(dao)方法(fa)生(sheng)(sheng)產(chan)的(de)(de)細(xi)胞(bao)治療(liao)過的(de)(de)患者中，每個細(xi)胞(bao)基(ji)因組整(zheng)合的(de)(de)治療(liao)基(ji)因可高達1.5至3個拷(kao)貝。就實現持續(xu)提(ti)高治療(liao)基(ji)因表達水平而言，這些早期結果很有希望。
SIRION的(de)(de)首(shou)席執行官Christian Thirion博士說：“基(ji)(ji)因(yin)療法(fa)正(zheng)處于十字路口(kou)。病(bing)毒載體傳遞治(zhi)療基(ji)(ji)因(yin)是當今基(ji)(ji)因(yin)和細胞治(zhi)療方法(fa)中關(guan)鍵的(de)(de)部分。我們的(de)(de)貢獻(xian)是優化病(bing)毒載體基(ji)(ji)因(yin)傳遞，從(cong)而在治(zhi)療的(de)(de)患者中實現了良好的(de)(de)轉導效率和長期基(ji)(ji)因(yin)表達。”
“此外，使用LentiBOOST等轉導(dao)增(zeng)強劑(ji)有助于減少細胞產(chan)品生(sheng)產(chan)所需的慢病毒載體的數量(liang)，從而降低了制造(zao)成本。我們很榮幸(xing)與NIH的Malech博士(shi)和De Ravin博士(shi)合(he)作，改善此項對于SCID-X1患(huan)者(zhe)有前景的治療方案。”
SIRION業務開發和商業許可副總裁Sabine Ott博士說：“ SIRION為研究機構和醫院開發了量身定制的許可模型，如果臨床試驗被證明為完全由非營利來源提供資金資助，SIRION將提供了免授權許可費使用LentiBOOST技術的權利，并為用于臨床試驗的GMP等級材料提供了優先的供應。”
“ LentiBOOST目(mu)前已(yi)在(zai)美國和(he)歐洲進行至III期(qi)的多(duo)項臨床試驗，并(bing)且已(yi)被證明(ming)是安全和(he)臨床有效的。”
關(guan)于SIRION Biotech GmbH
SIRION Biotech成(cheng)(cheng)立(li)于(yu)2005年，旨在推進(jin)下一代病(bing)(bing)毒載(zai)(zai)體技術，用于(yu)基(ji)因(yin)和細胞治(zhi)療(liao)以及疫苗(miao)開發。現在，SIRION提供了一個基(ji)于(yu)慢病(bing)(bing)毒、腺病(bing)(bing)毒和腺相關病(bing)(bing)毒的(de)病(bing)(bing)毒載(zai)(zai)體技術平臺(tai)，加速了基(ji)因(yin)治(zhi)療(liao)研究(jiu)和藥(yao)物開發。SIRION正(zheng)成(cheng)(cheng)為(wei)這一增(zeng)長領域的(de)合作伙(huo)伴。LentiBOOST 已(yi)用于(yu)從早期(qi)臨(lin)床(chuang)(chuang)階段I/II到晚期(qi)臨(lin)床(chuang)(chuang)階段III的(de)多個臨(lin)床(chuang)(chuang)試驗，并證明在改善治(zhi)療(liao)載(zai)(zai)體的(de)轉導方面取得(de)了臨(lin)床(chuang)(chuang)成(cheng)(cheng)功。
上海(hai)曼博生(sheng)物醫藥科技(ji)有限公司為(wei)SIRION Biotech授權中(zhong)國區代理(li)商，有關LentiBOOST產(chan)品咨詢請聯(lian)系。
